Terapia genética pode ser eficaz no tratamento da retinite pigmentosa

Descoberta publicada na revista “eLife”, 20 Abril 2021

20 abril 2021
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Investigadores dos Estados Unidos da América verificaram que uma terapia genética protegeu as células oculares de ratos com uma doença rara que causa perda de visão.
 
A retinite pigmentosa é uma doença progressiva que começa com a perda de visão noturna devido a lesões genéticas que afetam os fotorrecetores das hastes. Estes fotorrecetores morrem devido aos seus defeitos genéticos intrínsecos, tendo também impacto nos fotorrecetores de cone, as células do olho que detetam a luz durante o dia, o que leva à eventual perda da visão diurna.
 
Os investigadores examinaram 20 potenciais terapias em modelos de ratos com os mesmos défices genéticos que os humanos com retinite pigmentosa. 
 
A investigação mostrou que a utilização de um portador de vírus para fornecer um gene chamado Txnip foi uma abordagem eficaz no tratamento da condição nos ratos. 
 
Os investigadores notaram ainda que uma versão do Txnip, chamada C247S, atenuou o impacto nos fotorrecetores de cone e melhorou a saúde das mitocôndrias nas células.
 
Os investigadores mostraram então que dar aos ratos terapias genéticas que reduziam o stress oxidativo e a inflamação, juntamente com a terapia genética Txnip, proporcionava proteção adicional às células. 
 
A investigação mostrou que esta terapia, quer utilizada isoladamente ou em combinação com outras terapias genéticas, pode fornecer uma nova abordagem para preservar a visão em pessoas com retinite pigmentosa ou outras condições que causam perda de visão.
 
Os investigadores pretendem agora passar a um ensaio clínico em humanos, sendo que, se a terapia se verificar segura, pode tornar-se uma abordagem eficaz para tratar doentes com retinite pigmentosa e outras formas de perda progressiva da visão, tais como a degeneração macular relacionada com a idade.
 
ALERT Life Sciences Computing, S.A.
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