Tratamento eficaz para a Maroteaux-Lamy

Dados clínicos apresentados no Simpósio Internacional

26 novembro 2007
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A Maroteaux-Lamy (MPS VI), doença metabólica rara que afecta 13 pessoas em Portugal e cerca de 1.100 em todo o mundo, já tem uma terapia eficaz, revelou Clara Sá Miranda, da Sociedade de Doenças Metabólicas.
 

 

Esta doença, uma das cerca de 500 de base genética identificadas, surge nos primeiros tempos de vida e afecta o crescimento, o desenvolvimento dos ossos, o aparelho cardio-respiratório e a visão, provocando a morte precoce, por volta dos nove, dez anos.
 

 

Segundo dados de um ensaio clínico internacional apresentado no V Simpósio Internacional da Sociedade de Doenças Metabólicas, o estudo, liderado por Paul Harmatz, conduziu à aprovação da terapia em 2006.
 

 

Além de portugueses, este ensaio contou com a participação de doentes do Brasil, França, Áustria, Estados Unidos da América e Austrália.
 

 

Uma das investigadoras, a portuguesa Clara Sá de Miranda, afirmou que uma das crianças que participou neste estudo, com oito anos, "melhorou muito", tendo, “passados seis meses, o rapaz que não caminhava, já andava de bicicleta".
 

 

Clara Sá Miranda defendeu um "aconselhamento genético" antes de ter o primeiro filho, a todos os casais que tenham um familiar com uma doença rara. "O diagnóstico precoce" é, segundo frisou, fundamental para que seja possível contornar este tipo de doenças, através de tratamento, que passa pela administração, por via intravenosa, dos respectivos medicamentos.
 

 

Fonte: Lusa
 

ALERT Life Sciences Computing, S.A.

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