Terapia genética melhora a visão

Estudo publicado na revista “The Lancet”

20 janeiro 2014
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O primeiro ensaio clínico de terapia genética para a coroideremia revelou resultados iniciais promissores que ultrapassaram as expectativas dos investigadores, noticiou a agência Lusa.
 

A coroideremia é uma doença hereditária rara que causa a morte de células que detetam a luz, conduzindo a uma cegueira progressiva. Esta doença é causada pela mutação de um gene chamado CHM, que provoca uma alteração na camada do tecido ocular entre a esclera e a retina .
 

O investigador Miguel Seabra, do Centro de Estudos de Doenças Crónicas da Faculdade de Ciências Médicas da Universidade Nova de Lisboa e atual presidente da Fundação para a Ciência e Tecnologia, e investigadores da Universidade de Oxford, Reino Unido, aplicaram uma técnica de terapia genética que melhorou a visão de seis pessoas.
 

O objetivo do tratamento neste estudo foi introduzir as alterações genéticas nas células da retina do olho, sem causar danos. Após seis meses de tratamento, os pacientes mostraram melhorias reais na sua visão com luz fraca, e dois destes pacientes conseguiram ler mais linhas da tabela optométrica. Um dos pacientes disse mesmo ter visto as estrelas pela primeira vez.
 

Miguel Seabra considera que a terapêutica pode ser "generalizada a todos os doentes" com coroideremia "num horizonte de cinco anos, se os resultados forem confirmados" em mais pacientes. Esta nova terapia está agora a ser testada com doses superiores e poderá ser alargada a outras patologias genéticas da retina que levam à cegueira, como retinites pigmentosas ou degeneração macular.
 

Os "resultados promissores" do ensaio clínico conduzido no Reino Unido, e hoje divulgados, resultam de 20 anos de trabalho, que incluíram previamente testes em laboratório com ratinhos: “a minha equipa levou 20 anos a tentar entender a coroideremia e a desenvolver uma cura. Ver finalmente os doentes a serem beneficiados é extremamente gratificante, tanto para nós como para as famílias que apoiaram a nossa investigação”, comentou o investigador.
 

Miguel Seabra explicou ainda que não se trata de uma "terapêutica regenerativa" mas apenas "permite parar o processo degenerativo", sendo que deve ser aplicada o mais cedo possível. Nos casos estudados, "houve um aumento da função" das células da retina "que não estavam mortas, mas que não estavam a trabalhar bem".
 

A nova fase do estudo, que poderá começar no próximo ano, irá alargar o universo de doentes a testar, nomeadamente noutros pontos da Europa e no Canadá.

 

ALERT Life Sciences Computing, S.A.

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