Primeiro tratamento de substituição enzimática para a Doença de Pompe

Farmacêutica anuncia chegada a Portugal

29 maio 2006
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O primeiro tratamento de substituição enzimática para a Doença de Pompe vai chegar a Portugal. Será o primeiro tratamento disponível na União Europeia para a doença e um dos primeiros ao nível das alterações musculares hereditárias.A terapêutica para a Doença de Pompe começou a ser desenvolvida pela empresa de biotecnologia Genzyme, em 1998. Cinco anos depois - em 2003 – foram iniciados os ensaios clínicos com este tratamento, cujos resultados constituíram a base dos pedidos de aprovação do medicamento às entidades reguladoras. Recebeu a designação europeia de medicamento órfão, sendo assim abrangido por uma moldura legal que estimula o desenvolvimento de terapêuticas para doenças raras (como é o caso da Doença de Pompe), para as quais não exista tratamento. A terapêutica é produzida em duas unidades de biotecnologia localizadas nos EUA sendo que, para assegurar a sua disponibilidade na Europa e noutros continentes, a companhia deverá também iniciar o processo nas novas instalações europeias de produção de proteínas em Geel, Bélgica, e na fábrica Irlandesa de preenchimento/ conclusão, em Waterford. A Doença de Pompe manifesta-se através de diversos sintomas clínicos, sendo comum o facto dos doentes sofrerem de um enfraquecimento muscular progressivo e de dificuldades respiratórias. No entanto, a evolução da doença apresenta uma enorme variabilidade dependendo da idade de início dos sintomas e da extensão dos órgãos envolvidos. Esta é uma patologia rara debilitante, progressiva e fatal que afecta cerca 10 mil pessoas em todo o mundo. MNI- Médicos na Internet

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