Nova esperança para o tratamento da doença Machado-Joseph

Estudo publicado na revista “Brain”

15 abril 2011
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Investigadores portugueses contribuem para o desenvolvimento de uma estratégia terapêutica, criando assim alguma esperança para o tratamento da doença neurodegenerativa de Machado-Joseph, revela um estudo publicado na revista científica “Brain”.
 

O estudo, da autoria de Luís Pereira de Almeida e de Isabel Nascimento Ferreira, aborda a doença a partir de uma falha no mecanismo de degradação proteica e propõe uma terapêutica génica como estratégia para travar o avanço desta doença incurável, revelou à agência Lusa uma fonte ligada à investigação.
 

De acordo com os investigadores do Centro de Neurociências e Biologia Celular da Universidade de Coimbra (CNC), a falha dos mecanismos de degradação proteica conduz à acumulação, no interior dos neurónios, de proteínas com conformações alteradas, agregadas em diferentes graus, que se tornam tóxicas.
 

Desta forma, os cientistas resolveram investigar o processo designado autofagia na doença de Machado-Joseph. O estudo demonstrou que em animais que apresentam esta doença “há um bloqueio da macro-autofagia, responsável pela remoção de organelos e proteínas agregadas nas células, e uma diminuição dos níveis da proteína beclina-1 importante para este processo”.
 

“Verificaram ainda que este fenómeno contribui para a acumulação da ataxina-3 mutada, a proteína tóxica envolvida na doença de Machado-Joseph”, refere uma nota de divulgação do CNC ao qual a agência Lusa teve acesso.
 

Com base nesta descoberta, a equipa de investigação, que envolve ainda investigadores oriundos de França, México e EUA, desenvolveu “uma estratégia de terapia génica em que aumentando a produção da proteína beclina-1 nos neurónios de modelos da doença de Machado-Joseph (culturas de neurónios e cérebros de ratos), promoveram a eliminação dessa proteína tóxica, a ataxina-3 mutante, e a redução da neuropatologia”.
 

Estão actualmente em curso outras experiências em animais transgénicos e em células estaminais de doentes para confirmação dos resultados.
 

Estão ainda a ser testados fármacos nos modelos de estudo existentes no Centro de Neurociências e Biologia Celular, que promovem a “limpeza” das células por activação da macro-autofagia.
 

A doença de Machado-Joseph é uma doença neurodegenerativa que inicialmente foi identificada em descendentes de portugueses, principalmente açorianos. Provoca a perda de coordenação motora e acaba por confinar os doentes a uma cadeira de rodas, não havendo actualmente um tratamento que permita bloquear a sua progressão.

 

ALERT Life Sciences Computing, S.A.
 

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Comentários 1 Comentar

tratamento ma ataxia machado de joseph

Bom dia,
sou portador dessa ataxia a 3 anos estou diagnosticado pela UNICAMP,queria muito saber se posso ter uma esperanca de melhora um tratamento sou pai de dois meninos que mor COMIGO sou pai e mae deles um de 12 e outro 10 anos.por favor me manda um e-mail de esperanca poi unica coisa que espero e tenho FE que possa haver alguma muito obrigado.

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