Fibrose quística: eficácia do tratamento foi aumentada

Estudo realizado pelo Instituto Nacional de Saúde Doutor Ricardo Jorge

22 junho 2015
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Investigadores portugueses descobriram uma forma de aumentar, até sete vezes, a eficácia de um medicamento que será em breve utilizado no tratamento da fibrose quística, dá conta o Instituto Nacional de Saúde Doutor Ricardo Jorge (INSA).
 

Esta descoberta, publicada na revista “Sience Signaling”, foi realizada por uma equipa de investigadores do INSA e do BioISI da Faculdade de Ciências da Universidade de Lisboa, liderada pelo investigador Paulo Matos, do Departamento de Genética do Instituto Ricardo Jorge.
 

Segundo o comunicado do INSA, ao qual a agência Lusa teve acesso, a descoberta foi feita quando os investigadores estudavam o mecanismo molecular do gene responsável pela fibrose quística, o gene CFTR, que “codifica uma proteína transmembranar que regula a hidratação e a viscosidade do muco nas vias respiratórias”.
 

“Embora a proteína CFTR com a mutação mais frequente (presente em mais de 80% dos doentes) ainda retenha alguma função, as células dos doentes reconhecem-na como defeituosa e degradam-na”, explica Paulo Matos.
 

O investigador refere que o fármaco ‘VX-809’ (ou Lumacaftor), que está prestes a ser comercializado para o tratamento desta doença genética rara, “resgata parcialmente a CFTR mutante da degradação, mas não o suficiente para conseguir uma recuperação notória da função respiratória na maioria dos doentes”.
 

“Ao estudarmos o mecanismo molecular que mantém a proteína CFTR na superfície das células, descobrimos uma maneira de melhorar até sete vezes o resgate funcional do canal CFTR mutante, mediado pelo medicamento Lumacaftor, aumentando assim a eficácia deste fármaco”, afirma o investigador.
 

A fibrose quística é uma doença genética rara, de evolução progressiva, que se caracteriza pela disfunção das glândulas exócrinas. Devido a uma anomalia no funcionamento das trocas de água e sal, são produzidas secreções mais espessas do que o normal, provocando obstruções a vários níveis do organismo.
 

O INSA refere que, apesar dos avanços nos tratamentos dos sintomas e infeções, ainda não existe cura para esta doença e a maioria dos seus portadores acaba por morrer ainda jovem, entre os 20 e 40 anos, geralmente por insuficiência respiratória.

 

ALERT Life Sciences Computing, S.A.

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