Esclerose lateral amiotrófica: transplante de medula óssea pode ser benéfico

Estudo publicado na revista “Science Translational Medicine”

20 julho 2016
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Investigadores americanos sugerem que o transplante de medula óssea pode no futuro ser benéfico para um subtipo de pacientes com esclerose lateral amiotrófica, uma doença neurodegenerativa fatal conhecida também conhecida por doença de Lou Gehrig, dá conta um estudo publicado na revista “Science Translational Medicine”.
 
A esclerose lateral amiotrófica destrói os neurónios que ligam o cérebro e a espinal medula aos músculos. À medida que os neurónios morrem, os pacientes perdem progressivamente a capacidade de se movimentar, falar e respirar. 
 
O modelo animal desenvolvido pelos investigadores da Universidade de Harvard, pelo Instituto Broad e pelo MIT, nos EUA, sugere que a mutação genética mais comum associada à esclerose lateral amiotrófica desempenha um papel importante não apenas no sistema nervoso, como também no sangue e no sistema imunitário.
 
Os investigadores constataram que os ratinhos sem uma cópia do gene C9ORF72 funcional tinham baços, fígados e nódulos linfáticos aumentados, ficavam doentes e morriam. Os animais com uma das cópias funcionais apresentavam alterações semelhantes, mas menos graves.
 
Leonard Zon, do departamento de células estaminais e medicina regenerativa da Universidade de Harvard, referiu que percebeu imediatamente, durante uma apresentação do trabalho, que os ratinhos sem o gene funcional tinham uma disfunção ao nível do sistema imunitário.
 
Os investigadores previram que a mutação genética afetasse os neurónios, mas o facto de também inflamar outras células, nomeadamente as envolvidas na autoimunidade, foi um achado inesperado. Com base na sugestão de Leonard Zon, os investigadores decidiram estudar o impacto do gene no sistema imunitário. Foi testado se o fornecimento de células capazes de produzir novas células imunitárias, via transplante de medula óssea, ajudaria os ratinhos doentes. 
 
O estudo apurou que os ratinhos com gene inativo que receberam o transplante de medula viveram em média mais 43 dias, pesavam mais e tinham um maior número de plaquetas ao longo da vida. 
 
Kevin Eggan, o líder do estudo, referiu que os ratinhos pareciam ter melhorado, contudo, o transplante das células da medula não “salvou” totalmente os animais, o que sugere que pode haver também funções de C9ORF72 noutros órgãos.
 
Há já alguns anos que se estuda e debate se os anti-inflamatórios e o transplante da medula óssea poderiam ajudar os pacientes com esclerose lateral amiotrófica. Contudo, quando os médicos analisaram a autoimunidade e a inflamação nestes pacientes surgiram resultados controversos.
 
Historicamente, os estudos clínicos têm testado a população geral dos pacientes com esclerose lateral amiotrófica, provavelmente sem levar em conta a variedade de mutações genéticas que deram origem a casos individuais. Mais de 100 mutações diferentes em qualquer um dos 20 genes pode contribuir para a ALS.
 
"A maioria das pessoas tem a sua própria mutação que as torna doentes", refere Kevin Eggan, o que faz que que o desenvolvimento das terapias seja particularmente complicado. 
 
Os investigadores acreditam que os testes clínicos podem ser redesenhados para testar os efeitos do transplante de medula óssea em subpopulações específicas da esclerose lateral amiotrófica.
 
ALERT Life Sciences Computing, S.A.
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