Doença dos pezinhos: proposta nova terapia

Estudo realizado pelo Instituto de Biologia Molecular e Celular

20 junho 2014
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Investigadores do Instituto de Biologia Molecular e Celular (IBMC), do Porto, propõem uma nova estratégia terapêutica para doenças amiloidóticas como a “Doença dos Pezinhos”, a utilização de um anti-inflamatório utilizado em condição reumatológicas.
 

Neste estudo, os investigadores, liderados por Maria João Saraiva, utilizaram modelos animais transgénicos que produzem a proteína TTR mutada, a qual é responsável pelo desenvolvimento da “Doença dos Pezinhos” nos humanos.
 

O estudo demonstrou “a importância de alvos não amiloides nas estratégias para combater estas doenças. A anacinra é um anti-inflamatório utilizado em situações reumáticas que impede a deposição da transtirretina (TTR), protegendo as fibras nervosas da degeneração”.
 

A investigadora revelou à agência Lusa que “os efeitos benéficos nos animais são evidentes, permitindo estabelecer uma clara e nova abordagem: interferindo na cascata inflamatória da IL-1, interferimos na deposição de TTR e na regeneração do nervo”.  
 

“Agora ficam a faltar os ensaios clínicos para confirmar os efeitos desta abordagem nas doenças amiloides em humanos”, afirmou a investigadora.
 

A primeira terapia disponível para a polineuropatia amiloidótica familiar (PAF), mais conhecida por “Doença dos Pezinhos” ou paramiloidose, foi o transplante de fígado. Contudo, segundo os investigadores, além de muito invasiva, não é totalmente eficaz pois não elimina a produção de TTR mutante noutros órgãos e há risco de rejeição do transplante.
 

“Não há muito tempo, foi lançado no mercado o Tafamidis, um composto que, segundo alguns, ainda não deu provas suficientes de eficácia e cujo benefício ainda está em avaliação, necessitando de terapias combinadas”, referem os investigadores do IBMC.

 

ALERT Life Sciences Computing, S.A.

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