Doença de Huntington: novo tratamento mostra-se promissor

Estudo publicado na revista “Neuron”

25 junho 2012
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Investigadores americanos conseguiram através de um único tratamento silenciar um gene mutado responsável pela doença de Huntington, abrandando e parcialmente revertendo a progressão desta doença neurodegenerativa para a qual ainda não existe um tratamento eficaz, dá conta um estudo publicado na revista “Neuron”.

 

A doença de Huntington é uma doença neurodegenerativa caracterizada por movimentos involuntários e distúrbios psiquiátricos e cognitivos progressivos. Esta doença é causada por uma mutação num único gene, resultando na produção e acumulação de proteínas tóxicas no cérebro.

 

Neste estudo, os investigadores da University of California, nos EUA, conseguiram diminuir os níveis da proteína mutada no cérebro de ratinhos e primatas, através da infusão de ADN que se liga seletivamente ao gene envolvido na doença de Huntington e consequentemente impede a produção da proteína tóxica.

 

Os investigadores constataram que, após um mês do início do tratamento, os animais começaram a movimentar-se melhor e ao fim de dois meses tinham uma função motora normal. Foi verificado que os benefícios do tratamento perduraram nove meses após o tratamento.

 

Adicionalmente, foi também observado que, para além de ter melhorado a funções cognitivas e motoras, a terapia também bloqueou a atrofia cerebral e aumentou a esperança de vida de ratinhos com uma forma severa da doença.

 

O autor principal do estudo, Don W. Cleveland, revelou que este tipo de abordagem é particularmente promissora pois a segurança deste tipo de terapia já foi testada em ensaios clínicos e é o foco de muitos fármacos em desenvolvimento. Por outro lado, estes resultados podem ter várias aplicações, nomeadamente para as doenças neurodegenerativas associadas à idade que se desenvolvem como resultado da exposição ao produto de uma proteína mutante e poderá também ser útil no tratamento tumores que afetam o sistema nervoso, como os glioblastomas.

 

ALERT Life Sciences Computing, S.A.

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