Doença de Gaucher e de Parkinson: identificada molécula prometedora

Estudo publicado no “Journal of Neuroscience”

15 julho 2016
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Investigadores americanos identificaram e testaram uma molécula que mostrou ser prometedora no tratamento da doença de Gaucher e de Parkinson, refere um estudo publicado no “Journal of Neuroscience”.
 

Ellen Sidransky, uma das autoras do estudo, refere que, até à data, os fármacos utilizados no tratamento da doença de Gaucher não foram capazes de entrar no cérebro e atingir os neurónios afetados por esta doença e pela doença de Parkinson “É realmente emocionante encontrar uma molécula que teoricamente pode estar disponível para tratar as pessoas com estas doenças”, referiu, em comunicado de imprensa, a investigadora.
 

A doença de Gaucher ocorre quando o gene que codificada a proteína glucocerebrosidase, o GBA1, se encontra mutado. Esta proteína habitualmente ajuda as células a eliminar determinados lípidos, um tipo de lixo produzido por todas as células. Quando um indivíduo herda duas cópias mutadas do gene GBA1, os lípidos acumulam-se e podem causar sintomas, como aumento do baço, hemorragias e hematomas frequentes, ossos debilitados e, nos casos mais graves, doenças neurológicas. A herança de uma cópia do gene GBA1 mutada aumenta o risco de desenvolvimento de doença de Parkinson, que é caracterizada por tremores, rigidez muscular e movimentos lentificados.
 

De forma a tentar perceber melhor a ligação entre as duas doenças, os investigadores do Instituto Nacional de Saúde (NIH, sigla em inglês), do Instituto Nacional de Investigação do Genoma Humano (NHGRI, sigla em inglês), em colaboração com cientistas de outros institutos de investigação nos EUA, utilizaram uma tecnologia para desenvolver células estaminais pluripotentes. Foram desenvolvidas células estaminais a partir de células da pele de pacientes com doença de Gaucher com ou sem doença de Parkinson. Posteriormente, as células foram convertidas em neurónios com características semelhantes aos dos pacientes com doença de Gaucher.
 

O estudo apurou que os neurónios dos pacientes com doença de Gaucher, que também tinham doença de Parkinson, apresentavam níveis elevados de alfa-sinucleína. Esta proteína acumula-se no cérebro dos indivíduos com Parkinson e afeta os neurónios responsáveis pelo controlo do movimento.
 

Posteriormente, os investigadores decidiram procurar uma molécula que ajudasse os pacientes com o GBA1 mutado a decompor o lixo celular. Através da utilização de um robot conhecido por Tox21 foi possível avaliar centenas de milhares de moléculas diferentes e identificar uma bastante prometedora, a NCGC607.
 

Nos neurónios derivados das células estaminais de pacientes, a NCGC607 reverteu a acumulação lipídica e diminui a quantidade de alfa-sinucleína, sugerindo um possível tratamento para a doença de Parkinson.

 

ALERT Life Sciences Computing, S.A.

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