Distrofia muscular de Duchenne: associação acusa Infarmed de inércia

Dia Mundial para a Sensibilização e Consciencialização da Distrofia Muscular de Duchenne

07 setembro 2016
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A Associação Portuguesa de Neuromusculares acusa a Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde (Infarmed) de inércia pela demora na autorização de um medicamento que prolonga a qualidade de vida das crianças com distrofia muscular de Duchenne.
 

Contudo, o Infarmed referiu à agência Lusa que todos os pedidos foram aprovados, "não existindo nenhum em espera atualmente”.
 

No âmbito do Dia Mundial para a Sensibilização e Consciencialização da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que se assinala hoje, a Associação Portuguesa de Neuromusculares (APN) aproveitou para apontar os vários problemas por que estão a passar as crianças portadoras desta doença, especificamente as que têm a mutação non sense.

 

O presidente da APN referiu à agência Lusa que a DMD é uma das mais de 260 doenças neuromusculares identificadas. É hereditária, genética, progressiva, rara, sem cura, afeta sobretudo as crianças de sexo masculino, sendo-lhes transmitida pela mãe.
 

A taxa de incidência é normalmente de um para cada cinco mil nascimentos e a doença costuma surgir nos primeiros anos de idade dos rapazes, através da crescente fraqueza muscular, sendo que a progressão da doença se faz com a consequente degradação dos músculos.
 

Joaquim Brites explicou que se trata de uma doença que afeta o cromossoma X e que dentro da DMD existem várias mutações, o que faz com que, apesar de a evolução ser parecida, cada pessoa seja um caso clínico diferente. Dentro das mutações, a non sense é uma das muitas identificadas, tendo este nome exatamente pelo facto de se saber que existe uma mutação na cadeia de ADN, mas não se saber exatamente qual.
 

Para estes casos, tem vindo a ser desenvolvido um tratamento, já aprovado pela Agência Europeia do Medicamento (EMA), que está na fase 3 dos ensaios clínicos, e que, segundo o presidente APN, “não faz mal e melhora a performance atlética dos rapazes”.
 

“Não é uma cura, mas é um tratamento que deve ser dado logo quando se começam a manifestar os primeiros sintomas”, adiantou, acrescentando que, para serem elegíveis, os rapazes têm de ter entre os cinco e os sete anos de idade, e ainda conseguirem andar.
Joaquim Brites, explica que quanto mais cedo as crianças começarem o tratamento, “mais esperança há de prolongar a sua deslocação por meios próprios sem recorrer à cadeira de rodas”, mas o tempo por que têm de esperar está a fazer com que algumas das crianças deixem de ser elegíveis, e tenham já deixado de conseguir andar.
 

Para o presidente da APN, a culpa é do Infarmed, que acusa de estar a “demorar imenso tempo” a aprovar as necessárias autorizações de utilização especial (AUE), para que os hospitais facultem o tratamento às crianças que têm referenciadas.
 

No entanto, o Infarmed disse que já autorizou o tratamento a cinco doentes através das autorizações especiais, apontando que o Atalureno é um medicamento com um custo a rondar os 300 mil euros por ano.
 

“Todos os pedidos que chegaram ao Infarmed foram aprovados, não existindo nenhum em espera atualmente”, garante a Autoridade Nacional do Medicamento.
 

ALERT Life Sciences Computing, S.A.

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