Cientistas testam em ratinhos tratamento mais eficaz para a hemofilia

Investigações publicadas na “PNAS”

06 abril 2010
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Há duas décadas que os cientistas testam plantas geneticamente modificadas destinadas a ajudar no tratamento da hemofilia. Os resultados das investigações realizadas em ratinhos foram publicados na “PNAS” (Proceedings of the National Academy of Sciences).

 

A hemofilia é caracterizada por uma mutação no gene que codifica uma proteína necessária para a coagulação do sangue.

 

O tratamento da hemofilia consiste na perfusão da proteína em falta no sangue do paciente. Mas o sistema imunitário de muitos pacientes rejeita a terapia, levando a que os inibidores do factor de coagulação parem de desencadear o seu efeito, podendo conduzir à morte (as pessoas que sofrem desta condição podem ter hemorragias graves como consequência de pequenos ferimentos).

 

Para além de o tratamento em si mesmo representar uma ameaça à vida do paciente, ele implica também muitos custos, já que tem de ser realizado em ambiente hospitalar e sob supervisão médica.

 

Com o objectivo de encontrar uma abordagem menos agressiva para o doente, a equipa liderada por Roland Herzog e Henry Daniell, da University of Florida, nos EUA, tem dedicado as últimas duas décadas ao desenvolvimento de plantas transgénicas para a produção de terapias imunotolerantes. Para tal, inseriram o gene que codifica a proteína envolvida na coagulação no genoma de plantas. Essa proteína encapsulada foi então administrada em ratinhos hemofílicos (tipo B) durante um período prolongado. A cápsula percorre o sistema digestivo e, ao chegar ao intestino delgado, a proteína é libertada e actua no sistema imunitário, induzindo a tolerância.

 

De acordo com o estudo, os roedores pré-tratados não só sobreviveram ao tratamento (antes fatal para uma grande percentagem) como também, quando comparados com ratos não tratados, mostraram que a terapia tem um efeito positivo.

 

Os investigadores continuam a estudar o modo como funciona esta terapêutica, agora no tratamento da hemofilia A em ratos e, numa fase posterior, em seres humanos, através da realização de testes.

 

ALERT Life Sciences Computing, S.A.

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