Cães cegos voltaram a ver através de terapêutica genética

Injecção de vírus inofensivos “carregados” com genes benéficos provoca \\

29 abril 2001
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Pela primeira vez, foi possível recuperar a visão a cães que nasceram cegos, recorrendo à terapia genética. O estudo foi conduzido por investigadores das universidades da Florida, da Pensilvânia e da Cornell University e foi publicado na edição de Maio da Nature Genetics.
 

 

Os cães curados sofriam de uma doença muito semelhante à amaurose congénita de Leber (ACL) humana. Esta doença é causada por mutações em genes específicos importantes na função visual e afecta cerca de 2.000 pessoas nos EUA que nascem cegas ou cegam pouco depois de nascerem. É uma doença autossómica recessiva, isto é, é necessário o indivíduo herdar um gene mutado de cada pai.
 

 

Estes avanços permitem pensar em formas futuras de tratar estas doenças assim como outras doenças degenerativas da retina.
 

 

Foi a primeira vez, também, que, por terapia genética, se conseguiu reverter por completo uma função perdida (a visão). Até aqui os cientistas haviam apenas conseguido, através destas técnicas, prevenir o pioramento do estado dos animais com doenças oculares.
 

 

Os investigadores trataram os olhos direitos de 3 cachorros com esta doença congénita com vírus aparentemente inofensivos “carregados” com genes benéficos que têm como função promover a produção de proteínas essenciais em traduzir a luz em impulsos nervosos decifráveis pelo cérebro. Os olhos esquerdos dos cachorros permaneceram sem tratamento e funcionaram como controlo.
 

 

Mesmo antes dos testes para verificar se os cães haviam recuperado a visão, programados para 3 meses após o tratamento, os investigadores observavam que os cães viravam a cabeça para o lado direito, como se vissem melhor por esse lado. Aquando dos testes, que consistiam em verificar a resposta dos olhos à luz e o deslocamento dos cães em labirintos com luminosidade reduzida, as suspeitas foram confirmadas: os cães haviam recuperado a visão no olho tratado. Eles iam contra objectos no lado esquerdo e evitavam objectos no seu lado direito.
 

 

Os cachorros estavam mutados no gene RPE65. Estima-se que este gene seja responsável por cerca de 15% dos casos de ACL sendo os restantes 75% causados por outras mutações. Investigações estão a ser levadas a cabo para estudar estas outras mutações.
 

 

Os investigadores advertem porém que ainda irá demorar para que estes tratamentos se possam efectuar em humanos. Eles irão agora verificar cuidadosamente se ocorreu alguma reacção secundária maléfica do tratamento nos cachorros. Testes em humanos terão de ser feitos, numa primeira fase, não com o objectivo de curar a doença mas sim de verificar se o tratamento é seguro.
 

 

Os cientistas realçam ainda que, devido à natureza da doença, talvez a altura do tratamento seja importante, isto é, quanto mais cedo, melhor.
 

 

Adaptado por
 

Helder Cunha Pereira
 

MNI – Médicos Na Internet
 

 

Fonte: University of Florida

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