Anunciada terapia genética na cura de doença sanguínea congénita

Experiência descrita na revista Nature Medicine

26 abril 2006
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Pela primeira vez na história da medicina, uma equipa de cientistas suíços e alemães conseguiu curar uma doença sanguínea congénita através de um tratamento genético. A experiência vem relatada na revista "Nature Medicine".
 

 

A experiência científica foi feita durante um ano e meio com dois pacientes de 25 e 26 anos afectados por uma granulomatose séptica, uma deficiência do sistema imunitário que pode conduzir à morte.
 

 

Especialistas do hospital pediátrico universitário de Zurique e dois colegas alemães de Frankfurt extraíram células-estaminais do sangue dos doentes, munindo-as de uma cópia saudável do gene defeituoso. Depois, transplantaram-nas de novo na medula óssea dos jovens. O segredo da proeza científica foi a utilização de um condutor aperfeiçoado e especialmente concebido para a ocasião, assim como a administração de sessões de quimioterapia "suaves" para destruir as células portadoras de genes defeituosos e a melhor implantação das saudáveis.
 

 

O entusiasmo dos especialistas, no entanto, exige certa cautela, já que o risco de leucemia nos transplantados permanece e ainda não foi determinada a duração dessa resposta terapêutica. Segundo o estudo, existe a possibilidade do sistema inactivar os genes modificados e provocar o seu consequente desaparecimento.
 

 

MNI- Médicos na Internet
 

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